Esclerose Lateral Amiotrófica: Disponibilização de novo Tratamento NurOwn para os doentes portugueses

Pedimos que o Governo de Portugal explore todas as opções para disponibilizar o NurOwn no tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica, também conhecida pela Doença de Lou Gehrig.
Atualmente não existe tratamento eficaz para os 800 portadores de Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) existentes em Portugal.

O NurOwn, tratamento desenvolvido pela empresa farmacêutica BrainStorm Cell Therapeutics, encontra-se neste momento nos meses finais de um ensaio clínico de Fase 3. Sendo que o ensaio clínico de Fase 2 demonstrou resultados promissores quer em termos de segurança, quer em termos de eficácia.


Sobre a Esclerose Lateral Amiotrófica

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), também designada por Doença de Lou Gehrig, é uma doença neurodegenerativa progressiva. Nesta doença os neurónios motores morrem precocemente, deixando de enviar mensagens aos músculos, que vão deixando de funcionar. Os doentes vão por isso perdendo a mobilidade, a capacidade de falar e de comer, até que, eventualmente, os músculos que controlam a respiração deixam de funcionar. A insuficiência respiratória é a principal causa de morte nestes doentes, sendo a esperança média de vida de 2 a 5 anos. A ELA afeta cerca de 450.000 indivíduos em todo o mundo, desconhecendo-se a sua causa e não existindo atualmente nenhum tratamento eficaz ou cura para a doença.

#icebucketchallenge – o desafio do balde de gelo foi lançado nas redes sociais para ajudar doentes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), uma doença incapacitante e letal. Qualquer semelhança com a realidade só se for o momento em que o doente recebe um diagnóstico de ELA: é como receber com um balde de água gelada em cima.

A evolução lenta e incapacitante desta doença foi o mote para o filme “A Teoria de Tudo” (2014), filme que conta a história do físico e cosmólogo Stephen Hawking, um dos pacientes de ELA com história de maior longevidade.

Pouco se fala sobre a ELA, mas esta ataca quando menos se espera.
É tão silenciosa que o próprio nome, na maioria dos casos, é desconhecido por parte de quem se depara com esta doença.


A doença não escolhe idades. E a velocidade com que a esclerose lateral amiotrófica vai danificando toda a musculatura do corpo varia de pessoa para pessoa.


Sobre o tratamento NurOwn

As células mesenquimais produtoras de fatores neurotróficos (células MSC-NTF ou células NurOwn), são obtidas a partir de células mesenquimais de medula óssea autólogas (dos próprios), em doentes com ELA. Os estudos revelam que estes fatores neurotróficos têm um potencial neuroprotetor, suprimindo a inflamação que leva à destruição dos neurónios, permitindo desta forma inibir a progressão da doença.

Referência: https://brainstorm-cell.com/science/#act

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