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APROVACÃO DO PRIMEIRO TRATAMENTO PARA A ATAXIA DE FRIEDREICH

Para: Infarmed

Excelentissimos/ Excelentíssimas, Senhores/ Senhoras, Doutores/ Doutoras,

Escrevemos esta carta na esperança de agelizar um processo vital: a aprovação do único tratamento para a Ataxia de Friedreich.

A Ataxia de Friedreich é uma doença neurológica progressiva, de origem genética, que provoca uma inibição crescente da mobilidade e é acompanhada muitas vezes de deformações ósseas, insuficiência cardíaca, diabetes tipo 1 e outros sintomas, entre quais pode-se ressaltar um impacto bastante notório na componente psicológica do doente. A doença manifesta-se, em regra, na infância ou adolescência. A distribuição epidemiológica é cerca de 1 em 40000 habitantes e a doença está geneticamente tipificada, sabendo-se que é resultante duma mutação no cromossoma 9. O seu diagnóstico preciso pode, portanto, ser efetuado por genética molecular. Apesar da sua caraterização molecular estar perfeitamente definida e de terem sido testadas várias substâncias como potenciais medicamentos, não existe até agora nenhum tratamento aprovado que revele eficácia na cura ou, pelo menos, no decréscimo da taxa de progressão da doença.

Passados 130 anos desde a sua descoberta por Nikolaus Friedreich a Ataxia de Friedreich não apresenta qualquer cura ou medicamento capaz de evitar a progressão da doença. Em anos recentes, a molécula omaveloxolone (RTA-408), promovida pela farmacêutica americana Reata Pharmaceuticals, apareceu como uma candidata promissora. Esta molécula demonstra capacidade para parar a progressão da doença e potencia a recuperação de simples movimentos, que haviam sido perdidos devido à ataxia, permitindo uma melhoria bastante significativa na qualidade de vida destes doentes, e, alcançando assim uma maior proximidade no regresso à dita cuja “normalidade”. Desde 2018, a omaveloxolone beneficia da designação órfão, concedida pela Comissão Europeia. Foi sujeita a testes clínicos extensos em pacientes com Ataxia de Friedreich realizados no âmbito do estudo MOXIe, iniciado em 2014. Estes testes revelaram-se suficientemente promissores para que a Reata Pharmaceuticals acordasse com a Food and Drug Administration americana (FDA) a realização duma reunião do tipo “pre-New Drug Application (pre-NDA)”, que, regra geral, é um pré-requisito para aprovação dum medicamento. Por sua vez, conclusões muito positivas resultaram da reunião, a FDA mostrou-se recetiva ao tratamento, proferindo que após a submissão do novo pedido de aplicação do medicamento a sua aprovação seria uma questão de revisão. Recentemente, surgiram novas atualizações, e a omaveloxolone recebeu a designação de Fast Track pela FDA. Por consequente, o programa Fast Track foi projetado de modo a acelerar o desenvolvimento e a revisão de fármacos como a omaveloxolone, que se destinam ao tratamento de doenças graves e para as quais há uma necessidade médica não atendida, como se verifica no caso da Ataxia de Friedreich. Permitindo deste modo uma comunicação mais direta com o FDA. Abre-se assim a perspetiva de que, finalmente, venha a haver em breve um medicamento aprovado para a Ataxia de Friedreich por uma agência de medicamentos importante, pelo que se pode antecipar a aprovação em Portugal no futuro próximo.

A comunidade de doentes com Ataxia de Friedreich em Portugal, representada pela APAHE, espera ansiosamente que estas perspetivas se materializem. Para tornar o acesso a esta nova droga rapidamente acessível, a APAHE chama a atenção do Infarmed para a necessidade da sua aprovação.


APAHE - Associação Portuguesa de Ataxias Hereditárias



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